Препарат Эндари (Endari) разработан для лечения тяжелого наследственного заболевания системы крови – серповидноклеточной анемии. Накануне стало известно, что американское управление FDA, контролирующее производство и оборот лекарств, одобрило новый препарат.
До недавнего времени единственным лекарственным средством, которое использовали в лечении серповидноклеточной анемии, была гидроксимочевина. Заболевание известно медицине уже более двадцати лет, и за это время Endari стал лишь вторым официально разрешенным препаратом для ее терапии.
Результаты испытаний
Лекарственное средство успешно прошло клинические испытания, доказавшие соответствие препарата всем нормам безопасности и его высокую эффективность. В исследованиях приняла участие большая группа пациентов в разном возрасте (от 5 до 58 лет), у которых диагностировали разные степени серповидноклеточной анемии.
Прием нового лекарства значительно снизил количество обращений в больницу для снятия болей (один из симптомов заболевания). В группе пациентов, принимавших плацебо, количество обращений было больше.
Испытания показали эффективные результаты во всех направлениях, включая снижение обращений с целью госпитализации и общего количества дней, проведенных в стационаре. Препарат Эндари имеет ряд побочных эффектов: тошнота, кашель, болевые ощущения в суставах, головные боли и др.*
