В США прошел первый в стране эксперимент в резултате которого были изменены гены человеческого эмбриона. Целью ученых было удаление дефектного гена, приводящего к гипертрофической кардиомиопатии.
Ген был отредактирован в лабораторных условиях. Ученым удалось устранить дефект, приводящий к развитию гипертрофической кардиомиопатии. Заболевание является неизлечимым и очень опасным, оно приводит к остановке сердца и летальному исходу, поэтому открытие привлекло огромное внимание.
Каковы результаты замены генов человеческого эмбриона
В эксперименте использовали генетический материал здоровых женщин и мужчины, страдающего гипертрофической кардиомиопатией (с мутацией гена MYBPC3). Редактирование гена осуществлялось с применением специальной технологии CRISPR/Cas9. Результаты опыта таковы: было получено более 42 абсолютно здоровых эмбриона из 58 образцов, то есть эффективность составила более 70%, больше половины генов с мутацией удалось успешно изменить.
Итоги опыта позволяют заявлять, что если пара, в которой партнер (либо оба человека) имеет дефект гена MYBPC3, решит завести ребенка, технология редактирования позволит в два раза увеличить шансы на рождение здорового малыша. При этом технология не только эффективна, но и безопасна.
Ученые продолжают проводить дополнительные исследования, чтобы полностью изучить новую методику работы с генами и сделать возможным ее применение для исправления мутаций у младенцев сразу после родов.
